El premio Nobel de Medicina 2024 fue otorgado a los científicos estadounidenses Victor Ambros y Gary Ruvkun por descubrir los microARN, que revela un principio completamente nuevo de regulación genética, esencial para el desarrollo y funcionamiento de los organismos multicelulares, incluidos los humanos. Esto podría cambiar la historia de muchas enfermedades.
El descubrimiento de Ambros, de 71 años e investigador de la Facultad de Medicina de Harvard (Estados Unidos), y Ruvkun, de 72, vinculado al Hospital General de Massachusetts, permitió conocer que el genoma humano codifica más de mil microARN, que controlan una amplia variedad de procesos como el desarrollo embrionario, la diferenciación de las células sanguíneas, la función muscular, las cardiopatías congénitas, las infecciones virales y la formación de tumores.
A finales de la década de 1980, Ambrose y Ruvkun eran dos estudiantes postdoctorales de biología molecular con una misión aparentemente sencilla: estudiar un animal de un milímetro compuesto por 959 células, el gusano C. elegans. Los científicos se centraron en dos genes, lin-4 y lin-14 que, a pesar de no estar aparentemente relacionados en la producción de proteínas, parecían tener un papel clave en el desarrollo del gusano. Cuando estos genes estaban mutados sus células especializadas no se formaban correctamente. El gen lin-4 producía un fragmento de ARN excepcionalmente corto.
La vida en el laboratorio
Los investigadores siguieron investigando estos dos genes durante el resto de sus carreras. En 1993, ya por separado, Ambrose y Ruvkun publicaron dos estudios en la revista especializada Cell que describían cómo el lin-4 que había estudiado Ambrose interfería con la actividad de lin-14, que estudió Ruvkun, e impedía que este produjese proteínas. Por primera vez se demostraba que la regulación genética dependía de un nuevo tipo de molécula, los microARN.
El hallazgo apenas tuvo repercusión. Se pensó que era una curiosidad del gusano C. elegans. Pero en 2000, Ruvkun descubrió que otro micro ARN, el producido por el gen let-7, está presente y activo en todo el reino animal, incluidos gusanos, insectos, peces y mamíferos, incluido el ser humano. En la actualidad ya se han identificado unos 2.500 microARN humanos involucrados en casi cualquier proceso esencial de la biología.
Estas moléculas también tienen una importante conexión con varias enfermedades, incluido el cáncer. Dentro de los tumores, los microARN son menos abundantes, con lo que podrían ser un freno tradicional a la formación de células malignas. En los últimos años se han desarrollado métodos de diagnóstico experimentales que analizan la presencia de microARN en la sangre, así como tratamientos oncológicos que buscan devolver el correcto equilibrio de estas sustancias.
El premio Nobel de Medicina o fisiología implica, además del reconocimiento mundial, 11 millones de coronas suecas, unos 950.000 euros.
Desde 1901, un total de 227 personas han recibido este galardón. Solo 13 de ellas son mujeres.